Mediante la reparación del plegamiento incorrecto de ciertas moléculas de proteína dentro de las células, los científicos han logrado una enfermedad que hace infértiles a los ratones machos. La nueva técnica podría aplicarse en humanos y llegar a curar enfermedades neurodegenerativas como la enfermedad de Alzheimer y el mal de Parkinson.
El equipo, dirigido por P. Michael Conn, Ph.D. profesor y científico de la universidad, ha demostrado en ratones lo que podría ser una nueva técnica revolucionaria para curar una amplia gama de enfermedades humanas – desde fibrosis quística a cataratas hasta la enfermedad de Alzheimer. Esas enfermedades son causadas por un plegamiento incorrecto de las moléculas de proteína.
Las moléculas de proteína mal plegadas, causadas por la mutación de un gen, son capaces de mantener su función, pero se desvían dentro de la célula y no pueden trabajar normalmente, causando así la enfermedad.
El equipo de investigadores descubrió una manera de utilizar moléculas pequeñas (compuestos orgánicos de bajo peso molecular comúnmente utilizados en la fabricación de fármacos) que entran en las células, reparan a las proteínas mal plegadas y permiten que las proteínas se trasladen al lugar correcto y vuelvan a asumir su función normal.
Los resultados han sido la culminación de 13 años de trabajo. Conn y su equipo perfeccionaron el proceso en ratones, al curarlos de una de enfermedad que hace que los machos sean incapaces de procrear. La enfermedad se produce de forma idéntica en los seres humanos, de ahí que Conn estima que el mismo concepto puede trabajar para curar la enfermedad humana.
Conn dice que el estudio brinda una gran oportunidad, ya que “muchas enfermedades humanas son causadas por proteínas mal plegadas. La capacidad de estos fármacos – llamados ‘ farmacoperonas’ – de rescatar a las proteínas mal plegadas y devolverlas a la normalidad, algún día podría ser un cura subyacente a una serie de enfermedades. los medicamentos que actúan en la regulación del tráfico de moléculas dentro de las las células son una nueva forma de pensar sobre el tratamiento de las enfermedades”.
Las proteínas deben plegarse en formas tridimensionales precisas para realizar su función dentro de las células humanas. Antes de los descubrimientos recientes sobre proteínas mal plegadas, los científicos creían que las proteínas que estaban inactivas no eran funcionales. Pero el trabajo de Conn y otros reveló que cuando las proteínas están mal plegadas el “sistema de control de calidad” de la célula las desvía y dejan de funcionar únicamente por no estar en el lugar correcto.
Las farmacoperonas pueden pueden reparar a las proteínas mal plegadas, y así, hacerlas funcionales nuevamente.
Una amplia gama de enfermedades son causadas por una acumulación de proteínas mal plegadas. Entre esas enfermedades se encuentran las enfermedades neurodegenerativas, tales como la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Parkinson y enfermedad de Huntington. Otras enfermedades incluyen ciertos tipos de diabetes, cataratas hereditarias y la fibrosis quística.
Estudio: Jo Ann Janovick, M. David Stewart, Darla Jacob, L. D. Martin, Jian Min Deng, C. Allison Stewart, Ying Wang, Anda Cornea, Lakshmi Chavali, Suhujey Lopez, Shoukhrat Mitalipov, Eunju Kang, Hyo-Sang Lee, Pulak R. Manna, Douglas M. Stocco, Richard R. Behringer, and P. Michael Conn.
Restoration of testis function in hypogonadotropic hypogonadal mice harboring a misfolded GnRHR mutant by pharmacoperone drug therapy.
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